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    • 前沿研究:干细胞治疗小脑萎缩情况调研

      日期:2021-06-30 11:28:16

      小脑是人体重要的器官,它可以控制身体与四肢肌肉的协调。而小脑萎缩是一种以小脑性共济失调和脑干损害为主的中枢神经系统慢性病变疾病,对患者日常生活会造成严重影响。病理上主要累积纹状体黑质系统(纹状体黑质变性)、橄榄脑桥小脑系统(橄榄脑桥小脑萎缩)和自主神经系统等。


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      小脑萎缩准确来说不是一种疾病,而是一种神经影像学的表现。既可见于一些遗传性、变性性疾病,也可见于某些急性病程如急性小脑炎的后期及某些药物中毒等,甚至某些临床无症状的人,影像学检查也可见到小脑萎缩,尤以老年人多见。其共同特征是神经影像学检查发现小脑的容积减小,脑沟增宽。可分为局限性和广泛性小脑萎缩。


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      小脑萎缩症多青壮年时期发病,病程可长达二十年,病患由发病初期的口齿不清、行动跌跌撞撞,到末期吞咽困难,终至卧床、插鼻胃管,生活无法自理。

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      据数据显示,全球大概400万小脑萎缩患者,而我国已超200万,约占全球患者的一半。

      小脑萎缩本身不致命,但致残率高。若患者没有得到及时治疗,病情愈发严重,渐渐失去正常的思维能力,甚至危及患者生命。因此,小脑萎缩最关键的是要及早进行治疗。

      医学上针对小脑萎缩的治疗,除了物理治疗、手术治疗、药物治疗外,干细胞疗法有望治愈脑萎缩。

      我们从Pubmed检索发现已有大量的临床研究报道,其中有3个比较值得一说的。


      1:神经干细胞移植治疗遗传性小脑萎缩


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      目的:探究神经干细胞移植治疗遗传性小脑萎缩的临床效果。

      方法:体外培养人胎儿小脑细胞(妊娠8 ~10)。通过立体定向手术将培养的神经球植入患者齿状核中20068月至20088月共12例,男7例,女5例,年龄22 ~ 62岁,平均43岁。

      结果:胚胎小脑细胞在未分化状态下扩增10(7)倍。术后未发现排斥反应。随访3个月有效率为58.3%6个月有效率为75.0%12-24个月有效率为66.7%,平均18个月。

      结论:体外培养神经干细胞移植治疗遗传性CA是一种可行、有效的治疗方法,但需考虑其远期疗效。


      2:动脉静脉移植间充质干细胞治疗多发性萎缩(MSA)

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      本研究通过连续动脉内和3次重复静脉注射评估间充质干细胞(MSCs)治疗多发萎缩的可行性和安全性,并比较MSCs治疗(n=11)和对照组(n=18)的长期预后。在12个月的研究期间,MSC治疗的患者在统一MSA评分量表(UMSARS)上的改善明显大于对照组患者。在UMSARS I项目中的直立性和UMSARS II项目中的小脑功能障碍相关项目中,MSC治疗组与对照组相比有显著差异。MSC治疗组的连续正电子发射断层扫描显示,小脑和额叶白质中氟脱氧葡萄糖摄取增加。未发生MSC治疗相关的严重不良反应。本研究表明,MSC治疗MSA患者是安全的,并在随访期间延缓了神经功能缺损的进展,实现了功能改善。


      3. 动静脉移植间充质干细胞治疗MSA


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      目的:评估自体间充质干细胞(MSC)MSA -小脑型(MSA-C)患者的疗效。

      方法:33例可能MSA- cUMSARS评分在30 - 50之间的患者随机分配,通过动脉和静脉注射MSC (4 × 10(7) /注射)或安慰剂。主要结果是在两组间360天的随访期内,UMSARS总评分从基线开始的变化。次要结果是360天内UMSARS第二部分评分、脑糖代谢、灰质密度和认知能力的变化。

      结果:神经功能缺损的混合模型分析显示,治疗组和时间之间存在显著的交互作用,提示MSCUMSARS总分和第二部分评分较安慰剂组有较小的增加(p = 0.047p = 0.008)。与MSC组相比,安慰剂组的小脑和大脑皮质区相对于基线的大脑糖代谢和灰质密度更广泛地下降,伴随着额叶认知的更严重恶化。没有发现与MSC治疗直接相关的严重不良反应。然而,动脉内输注在磁共振成像上导致了小范围的缺血性病变。

      结论:MSC治疗可以延缓MSA- c患者神经功能缺损的进展,提示MSC治疗作为MSA候选治疗的潜力。


      新闻报道

      1. 遗传性小脑萎缩


      李先生无法正常走路,无平衡感,必须有人搀扶。经过4个单位静脉移植,2个单位腰穿干细胞移植治疗后,患者开始自己走路,并可摆脱搀扶,可以下蹲。


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      2.央视报道:干细胞治疗小脑萎缩,移植后全身抖动明显减轻


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      3. 曼彻斯特前市长接受神经干细胞移植治疗小脑萎缩


      曼彻斯特前市长Andrey Jones,小脑萎缩,在青岛城阳人民医院接受神经干细胞移植,做了两次移植手术以后,她不需要别人帮助就能上楼梯了。经过五次手术以后,根本无需再坐轮椅了,她能够用正常步态和丈夫一起散步,每次步行约30分钟。


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      4.山东省红十字会医院已为30多例小脑萎缩症患者进行了神经干细胞移植治疗,85%患者的病情得到改善。对于那些病程不长或年龄不大,体质较好的患者,移植后一般在7天左右,平衡感和共济失调就会发生明显转变。除小脑退化症状有改善外,有些患者还表现出的其他神经精神症状,比如痴呆、情感障碍等,通过手术也会随之好转。


      干细胞具备快速增殖和多向分化能力,为治疗多种难治性疾病提供了可能,干细胞治疗小脑萎缩的临床试验结果给医生和患者提供了更大信心,随着细胞治疗技术的发展和临床应用转化,干细胞治疗小脑萎缩将会获得更多创新性的突破,为广大饱受疾病折磨的患者带来福音。


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